喜报！由儿童神经科主任艾戎团队承接的GCP项目成功入组中国区第一例受试者

近日，由我院儿童神经科主任艾戎承接的一项国际多中心注册类临床试验GCP项目成功入组中国区第一例受试者。

据悉，该国际多中心注册类临床试验GCP项目由Marinus Pharmaceuticals，Inc.及元羿生物科技（上海）有限公司申办，计划在全球85家中心开展，中国区预计共10家中心参与，共计划入组16例受试者。

Ganaxolone（GNX）是一种在研的小分子，由美国Marinus Pharmaceuticals Inc.研发，正被开发用作治疗小儿癫痫罕见病（包括细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺乏症和结节性硬化症相关癫痫和癫痫持续状态）。GNX口服混悬剂已在美国获批用于在2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺乏症人群中治疗癫痫发作。在北京大学第一医院姜玉武教授带领下，我院小儿神经GCP备案专业作为全国10家研究中心之一，参与了GNX添加治疗结节性硬化症相关癫痫的全球多中心研究。艾戎带领成善清、杨彦、严明群等团队成员积极筛选病例，于6月21日顺利开展了本中心首例知情，经过4周筛选，7月19日成功随机入组本中心首例受试者，也是中国地区此项目的首例入组病例。

结节性硬化症（tuberous sclerosis complex, TSC ）是一种常染色体显性遗传性疾病，可导致皮肤、脑、眼睛、口腔、心脏、肺脏、肾脏、肝脏和骨骼等多部位器官良性错构瘤。每6000 - 10000名新生儿中有 1名患有TSC ，被纳入国家卫生健康委员会第一批罕见病目录。TSC相关神经系统症状主要有癫痫、发育迟滞、精神异常和局灶性神经功能缺失，以TSC 相关性癫痫（TSC related epilepsy, TRE）最常见，约30%患者在1岁以内以癫痫性痉挛发作起病，其他患者以局灶性发作、强直、阵挛、全面强直阵挛发作或其他癫痫发作形式起病，且70%为药物难治性癫痫。

我院儿童神经科长期关注结节性硬化症、脊髓性肌萎缩症、Duchenne型肌营养不良症、自身免疫性脑炎、Dravet综合征等罕见病诊治，在贵州省率先开展诺西那生鞘注治疗儿童脊髓性肌萎缩症，规范开展儿童罕见病多学科管理，在医院GCP办公室统一管理下积极参与儿童罕见病领域的各项GCP项目研究。

此次项目的成功入组，离不开儿童神经科全体医护人员和项目团队的参与和付出，更离不开每一位临床试验受试者的无私奉献。今后，我院GCP将不断加强研究团队建设，优化试验流程，为承接更多项目打下坚实基础，为促进国家医药事业发展，增进人民的健康福祉做出应有贡献。