【媒体贵医·新华网】贵医附院完成贵州首例B型血友病基因治疗

新华社客户端贵州频道4月17日电（记者吴思）家住贵州的19岁B型血友病患者日前在贵州医科大学附属医院接受了基因治疗，复诊后发现凝血功能已基本恢复正常。这是贵州省开展的首例B型血友病基因治疗病例。

儿童血液病专家、贵州省医学会儿科学分会主任委员、贵州医科大学附属医院儿童医学中心学科带头人何志旭教授介绍，血友病是一种凝血因子缺乏导致凝血功能障碍的遗传性出血性疾病，也是严重危害健康的出生缺陷疾病，表现为自发或轻微损伤后长时间出血。

记者采访了解到，定期注射凝血因子是血友病的常规治疗方式，但治疗成本高，使用常规剂量的凝血因子，患者仍然不能开展剧烈运动，生活质量依然受到影响，随时存在出血的风险。

贵医附院儿童血液科主任金皎告诉记者，2023年10月，该患者接受了基因治疗，经过静脉输注载有凝血八因子的基因药物后，在过去20余周里未出现出血症状。

“授人以鱼，不如授人以渔。基因治疗可以帮助患者产生凝血因子，达到治疗疾病的目的，患者的生活质量也得到大幅提高。”金皎说。

何志旭建议，由于血友病属于遗传性疾病，血友病患者、致病基因携带者和有血友病家族史的夫妇应在孕前到有资质的医疗机构接受遗传咨询，怀孕后尽早开展产前诊断。

据介绍，贵州省首例A型血友病基因治疗临床研究已完成前期准备工作，贵医附院儿童医学中心即将开展血友病A基因治疗。

来源：新华网